Continúa la necesidad de tratamientos más efectivos para la EM. Las terapias con células madre se están explorando como una forma potencial de abordar esta necesidad insatisfecha. Las propiedades únicas de las células madre las convierten en candidatas prometedoras para tratamientos que pueden ralentizar la actividad de la EM.
Hay diferentes tipos de células madre, y se están realizando investigaciones alentadoras para determinar cómo funcionan las células madre, si el uso de células madre para tratar a personas con EM es seguro y efectivo, y qué formas de EM pueden beneficiarse de diferentes procedimientos con células madre.
Es importante que las personas con EM cuenten con la mejor información disponible para tomar decisiones relacionadas con este complejo tema.
¿Qué son las células madre?
La mayoría de las células del cuerpo llevan a cabo funciones muy específicas y se denominan células especializadas. Las células madre son diferentes porque no están especializadas, lo que significa que pueden convertirse en diferentes tipos de células, como células nerviosas o células inmunitarias. Son importantes a medida que crecemos y nos desarrollamos cuando somos jóvenes, y también para reparar daños y reemplazar células a medida que envejecemos.
Los tipos de células madre que se investigan como opciones de tratamiento para la EM se encuentran en muchos tejidos diferentes, desde los huesos hasta el cerebro.
Tomar decisiones sobre la terapia con células madre
El término «terapia con células madre» se refiere a cualquier procedimiento que involucre células madre o sus productos. Hay muchos tipos diferentes de células madre y muchos tipos de terapias con células madre.
La mayoría de estas terapias se están estudiando en ensayos clínicos . La única terapia con células madre que actualmente debe aceptarse como tratamiento para la EM fuera de los ensayos clínicos es el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (aHSCT, por sus siglas en inglés), para el cual existe suficiente evidencia sobre los posibles beneficios, riesgos y efectos secundarios.
Además de las terapias con células madre que se están desarrollando específicamente para la EM, hay muchas otras terapias que involucran células madre que nunca se han probado en la EM. Los expertos han descubierto que estos tratamientos no probados se comercializan para personas con EM, a pesar de la falta total de evidencia clínica.
Es importante que las personas tengan la mejor información disponible para tomar decisiones relacionadas con el tratamiento de la EM. La situación de cada persona es única y las decisiones sobre cualquier tratamiento de la EM, teniendo en cuenta los posibles beneficios, riesgos y efectos secundarios para las circunstancias particulares de cada individuo, deben tomarse en consulta cuidadosa con el neurólogo de cada individuo.
Para cualquier tipo de tratamiento, incluido el aHSCT, es importante asegurarse de que las clínicas o los centros que ofrecen el tratamiento estén debidamente acreditados, tengan experiencia sustancial en la realización de los procedimientos y experiencia en el manejo de la EM.
¿Qué tipos de terapia para la EM utilizan células madre?
Trasplante Autólogo de Células Madre Hematopoyéticas (aHSCT)
¿Qué es un HSCT?
Las células madre hematopoyéticas son un tipo de células madre adultas producidas en la médula ósea, que tienen la capacidad de producir las diferentes células que se encuentran en la sangre, incluidas las células inmunitarias. En el aHSCT, las células madre de la propia médula ósea de una persona se recolectan y almacenan, mientras que una parte significativa del resto de las células inmunitarias de una persona se reducen con la quimioterapia. Después de la quimioterapia, las células madre almacenadas se reintroducen en el cuerpo y, con el tiempo, producen nuevas células que repoblan el cuerpo con todo tipo de células sanguíneas, incluidas las células inmunitarias.
Este tratamiento intenta ‘reformatear’ el sistema inmunitario de la persona y detener la inflamación que contribuye a la EM activa y recidivante oa la EM activa y progresiva. Sin embargo, estas células madre no pueden regenerar los nervios dañados u otras partes del cerebro y la médula espinal.
La EM es una enfermedad muy variada y, por lo tanto, este tratamiento no es adecuado para todas las personas ni para todos los tipos de EM. Es importante tener en cuenta que el aHSCT es un tratamiento intensivo con riesgos significativos, incluso potencialmente mortales para algunas personas, y la quimioterapia en sí tiene varios efectos secundarios conocidos.
Si bien el aHSCT se considera un tratamiento para la EM altamente activa en algunos países, las condiciones bajo las cuales está disponible pueden diferir entre países, o incluso dentro de ellos. En algunos casos, incluso si se aprueba el uso de aHSCT, es posible que no esté disponible debido a la falta de experiencia o recursos especializados.
¿Qué muestra la evidencia?
Se están realizando varios ensayos clínicos en todo el mundo, con el objetivo de comprender completamente los beneficios y los riesgos del aHSCT en la EM, cómo se compara con otros DMT altamente intensivos y qué personas con EM podrían beneficiarse más de este enfoque.
Los ensayos clínicos hasta la fecha han demostrado que para la EM recidivante o la EM progresiva con signos de inflamación activa, el aHSCT puede detener o retrasar la progresión de la EM. La terapia puede reducir las lesiones nuevas (como se ve en una resonancia magnética) y las recaídas, y estabilizar o mejorar los síntomas. Las personas pueden ver que su discapacidad mejora, o que se ralentiza el empeoramiento de su discapacidad, pero estas mejoras no duran para todos y el empeoramiento puede ocurrir en años futuros.
Para las personas con EM progresiva que no muestran signos de inflamación y que tienen altos niveles de discapacidad, la evidencia actual muestra que es poco probable que el aHSCT sea beneficioso y se asocia con un mayor riesgo.
En resumen, la evidencia hasta la fecha sugiere que los mayores beneficios son para las personas con formas altamente activas de EM recurrente, que no han respondido o no pueden ser tratadas con terapias modificadoras de la enfermedad de alta eficacia. También es probable que los mejores candidatos tengan menos de 50 años y que se encuentren en las primeras etapas inflamatorias de la EM (han tenido EM durante no más de 10 años, con niveles de discapacidad de bajos a moderados).
De manera crucial, existe la necesidad de más ensayos controlados aleatorios grandes, estándar de oro, específicamente para la EM, que comparen el HSCT con las terapias para la EM actualmente disponibles. El ensayo ‘MIST’ de aHSCT se realizó de 2005 a 2016 en los EE. UU. y otros países y comparó a HSCT con las terapias estándar para la EM disponibles en ese momento (que no incluían algunos tratamientos más nuevos como alemtuzumab, cladribina y ocrelizumab). Los resultados muestran que los pacientes que recibieron AHSCT tuvieron mejoras en las puntuaciones de discapacidad y significativamente menos recaídas en comparación con los que recibieron los medicamentos estándar para la EM. El BEAT-MSEl estudio es un ensayo clínico de fase III en el que la seguridad, la eficacia y la rentabilidad del aHSCT se compararán directamente con los mejores tratamientos disponibles que tienen beneficios comprobados para las personas con EM recurrente activa. En Europa se están llevando a cabo dos ensayos de fase III que comparan el HSCT con alemtuzumab, ocrelizumab y cladribina ( STAR-MS ) y con alemtuzumab ( RAM-MS ).
Terapia con células madre mesenquimales (terapia MSC)
¿Qué es la terapia MSC?
Las células madre mesenquimales (MSC, a veces denominadas células estromales mesenquimales o células estromales de la médula ósea) son células madre adultas que pueden producir muchos tipos diferentes de células, incluidas las células musculares, cartilaginosas y nerviosas. La terapia de MSC intenta «reformatear» el sistema inmunitario de la persona y detener la inflamación que contribuye a la EM activa y recidivante. Sin embargo, estas células madre no están destinadas a regenerar nervios dañados u otras partes del cerebro y la médula espinal.
La terapia de MSC no requiere quimioterapia, a diferencia de aHSCT. Implica aislar las MSC de la médula ósea. Estas células se multiplican en el laboratorio (un proceso que lleva algunas semanas) y luego se vuelven a infundir en la sangre o el líquido cefalorraquídeo (el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal) de la persona que recibe la terapia. Todavía no hay suficiente evidencia para recomendar este tipo de tratamiento para personas con EM y solo debe ofrecerse como parte de un ensayo clínico.
¿Qué muestra la evidencia?
Una pequeña cantidad de ensayos en todo el mundo están investigando la terapia con células madre mesenquimales en la EM. Las primeras investigaciones de estudios en animales y ensayos en humanos en etapas muy tempranas sugieren que las MSC podrían tener un efecto positivo en el sistema inmunológico. Los ensayos de fase inicial con un pequeño número de pacientes no informaron eventos adversos graves ni muertes. Sin embargo, a pesar de los informes y estudios de casos de pacientes que pueden haber recibido algunos beneficios tempranos o temporales, todavía no hay evidencia suficiente para concluir si hay algún beneficio o mejora en la EM. Una colaboración internacional reciente, el MESEMS(células madre mesenquimales para la EM), financiado en parte por MSIF, mostró que la terapia con CMM era segura y bien tolerada, pero no era eficaz para reducir la inflamación en personas con formas activas de esclerosis múltiple. Para obtener más información, haga clic aquí .
¿Qué investigaciones se están realizando sobre la terapia con células madre?
Para obtener información más detallada sobre los programas de investigación actuales centrados en la terapia con células madre, incluido el aHSCT, la terapia con MSC, las terapias con células madre neurales y otras formas de investigación con células madre, consulte los sitios web de algunas de nuestras organizaciones miembro:
- EM Australia
- Sociedad de EM de Canadá
- Fundación ARSEP (Francia)
- Sociedad Italiana de EM (AISM)
- Sociedad de EM (Reino Unido)
- Sociedad Nacional de EM (EE. UU.)
Recomendaciones nacionales/declaraciones de posición
- Declaración de posición sobre AHSCT para MS (MS Australia)
- Documento informativo y documento de posición sobre el tratamiento con células madre (MS Irlanda)
- AHSCT in MS (Artículo científico de la National MS Society, EE. UU.)
- AHSCT in MS (Lay information for people with MS from the National MS Society, US)
- Terapias con células madre en la EM (Fundación ARSEP, Francia)
- Terapia con células madre autólogas (Sociedad Suiza de Esclerosis Múltiple, Suiza)
La información en esta página fue desarrollada en conjunto con expertos de la Junta Médica y Científica Internacional de MSIF y el personal científico de nuestras organizaciones miembros. Se actualizará periódicamente a medida que se disponga de nueva evidencia sobre las terapias con células madre.
*Consulta la nota publicada originalmente en: EM Internacional
